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MONTREAL, 17 de junio de 2024
MONTREAL, 17 de junio de 2024 /PRNewswire/ — Raya Therapeutic Inc., («Raya») una empresa impulsada por una misión centrada en el tratamiento de la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, se complace en anunciar datos clínicos de apoyo para su compuesto principal, fasudil (RT1968, en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)), como se revela en un resumen de la conferencia para la reunión ENCALS por los investigadores del ensayo clínico de fase 2 ROCK-ALS.
Como se compartió en el resumen de la conferencia, el estudio de fase 2 de ROCK-ALS fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que inscribió a 120 pacientes en diferentes sitios de Alemania, Francia y Suiza. Los sujetos fueron asignados aleatoriamente (1:1:1) para recibir 30 mg de fasudil, 60 mg de fasudil o placebo por vía intravenosa (iv) durante 20 días de tratamiento. Las evaluaciones se realizaron a los 45, 90 y 180 días después del inicio del tratamiento. Los criterios de valoración primarios fueron la tolerabilidad y la seguridad, y los criterios de valoración secundarios incluyeron, entre otros, el índice de número de unidades motoras (MUNIX), que estima cuántas neuronas motoras inervan un músculo, y la capacidad vital lenta (SVC), que es una medida de la función respiratoria.
En la población con intención de tratar (118 participantes), la seguridad y la tolerabilidad no fueron significativamente diferentes entre los grupos. En los resultados secundarios, MUNIX mostró una disminución significativamente reducida con Fasudil 60 mg a los 26 y 90 días, y para Fasudil 30 mg a los 90 días después del inicio del tratamiento. Además, hubo una diferencia direccional en una pérdida más lenta de SVC a favor del tratamiento con 60 mg de fasudil en el día 26, que fue estadísticamente significativa en un análisis de subgrupos post-hoc de mujeres en todos los puntos temporales, como se indica en el resumen de la conferencia.
Los autores, que incluyen a los investigadores principales de este ensayo iniciado por investigadores, concluyen lo siguiente con respecto a los resultados de este ensayo en el resumen: «El tratamiento con Fasudil fue bien tolerado y seguro en pacientes con ELA. La evaluación de MUNIX sugiere una pérdida más lenta de unidades motoras en pacientes tratados con fasudil en comparación con placebo, lo que sugiere un beneficio de fasudil que se explorará en ensayos clínicos adicionales».
Estos resultados preliminares se compartieron en el resumen de la conferencia y aún no han sido revisados por homólogos.
«Estamos entusiasmados con los datos alentadores del ensayo ROCK-ALS de fasudil y nos mantenemos firmes en nuestra misión de desarrollar terapias innovadoras para la ELA y otros trastornos neurodegenerativos«, dijo Anjan Aralihalli, presidente y fundador de Raya.
Basándose en estos hallazgos alentadores, Raya ahora probará fasudil en estudios más amplios con una cohorte de pacientes más grande para evaluar aún más la eficacia del compuesto en la ELA. Además, Raya ha reformulado fasudil en una fórmula novedosa para mejorar la facilidad de uso, especialmente para el aproximadamente 80% de los pacientes con ELA que sufren disfagia.
Anjan Aralihalli añadió: «Con una estrategia de combinación integral en el horizonte, junto con planes para iniciar ensayos clínicos el próximo año tanto para monoterapias como para terapias combinadas, somos optimistas sobre las perspectivas futuras de fasudil y toda nuestra línea de productos. Estamos especialmente agradecidos a nuestro licenciante, el Centro Médico Universitario de Göttingen (UMG), por su apoyo fundamental y su colaboración como patrocinador principal de este estudio de Fase 2. Su compromiso y apoyo han sido fundamentales para el avance de fasudil para pacientes con ELA».
Para obtener más información sobre Raya y su innovadora línea de productos, visite www.rayatherapeutic.com o LinkedIn
Los miembros del equipo directivo de Raya asistirán a la Reunión Anual de ENCALS en Estocolmo (Suecia), del 17 al 20 de junio. https://www.encals.eu/meetings/stockholm/
Acerca de Raya
Raya es una empresa impulsada por una misión centrada en el tratamiento de la ELA, que aprovecha las últimas técnicas para la selección y el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad. La empresa cuenta con una sólida cartera de cinco compuestos distintos en fase clínica, cada uno de los cuales se dirige a diferentes vías implicadas en la degeneración de las neuronas motoras que se observa en los pacientes con ELA. Los compuestos se autorizaron tras un riguroso proceso de selección basado en la plausibilidad biológica, la interacción con el objetivo clínico y los efectos clínicos funcionales que reflejan la eficacia. Este enfoque diversificado puede permitir el desarrollo de terapias combinadas que pueden tener un impacto significativo en la progresión de la enfermedad. Para desarrollar más terapias combinadas, Raya inició una colaboración de investigación estratégica con argenx el verano pasado. (https://www.prnewswire.com/in/news-releases/raya-therapeutic-announces-early-stage-rd-collaboration-with-argenx-301874999.html). Esta asociación explora los efectos sinérgicos de sus fármacos candidatos combinados con la esperanza de desarrollar opciones de tratamiento más eficaces para los pacientes con ELA. Raya cuenta además con el apoyo de expertos internacionales y aprovechará un diseño de ensayo de plataforma único y amigable para el paciente que ofrece nuevas esperanzas en la lucha contra la ELA.
Acerca de Fasudil
Fasudil es un inhibidor de molécula pequeña de la quinasa asociada a rho (ROCK) y está aprobado para el tratamiento de la hemorragia subaracnoidea en algunos países asiáticos. En estudios preclínicos, fasudil atenúa la neurodegeneración, modula la neuroinflamación y promueve la regeneración axonal.
Acerca de UMG (University Medical Center Göttingen)
UMG, situado en Göttingen, Baja Sajonia, Alemania, es una de las principales instituciones médicas universitarias de Alemania. Está compuesto por una Facultad de Medicina dedicada a la investigación y la docencia, un Hospital Universitario que ofrece atención a los pacientes e investigación que permite la rápida transferencia de opciones terapéuticas innovadoras a la atención y la educación de los pacientes.
Información de contacto para consultas de medios: [email protected]
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